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INIZIO_TESTO_DA_INDICIZZARE

SCHEDA FIRB

italiano - english
Unità di Ricerca
  • ISTITUTO SCIENTIFICO H SAN RAFFAELE
    Programma di Terapia Genica, MILANO (MI)
  • FONDAZIONE TELETHON
    TELETHON INSTITUTE OF GENETICS AND MEDICINE (TIGEM), NAPOLI (NA)
  • Universita' degli Studi di TORINO
    Dip. SCIENZE BIOMEDICHE ED ONCOLOGIA UMANA, MILANO (MI)
  • Universita' degli Studi di MODENA e REGGIO EMILIA
    Dip. SCIENZE BIOMEDICHE, MODENA (MO)
  • ISTITUTO NAZIONALE PER LA RICERCA SUL CANCRO - GENOVA
    Istituto Nazionale per la ricerca sul cancro, GENOVA (GE)
FIRB simili:
Classificazione scientifico-disciplinare
Classificazione brevettuale
  • CHEMISTRY; METALLURGY
    • BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
      • MICRO-ORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF (biocides, pest repellants or attractants, or plant growth regulators, containing micro-organisms, viruses, microbial fungi, enzymes, fermentates or substances produced by or extracted from micro-organisms or animal material A01N63/00; food compositions A21, A23; medicinal preparations A61K; chemical aspects of, or use of materials for, bandages, dressings, absorbent pads or surgical articles A61L; fertilisers C05); PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICRO-ORGANISMS (preservation of living parts of humans or animals A01N1/02); MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA (micro-biological testing media C12Q)
Classificazione geografica
Bibliografia
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Parole Chiave
vettori virali; terapia genica; malattie metaboliche; immunodeficienze; malattie neurodegenerative; cellule staminali

Sviluppo di tecnologie innovative per la terapia genica delle malattie ereditarie e degenerative

Centro San Raffaele del Monte Tabor
Abstract
La terapia genica rappresenta la sola possibilità di cura per un gran numero di malattie genetiche, mentre per altre patologie potrebbe rappresentare la miglior alternativa al trapianto d'organo, oggi limitato dalla scarsità di donatori e dalla tossicità dell'immunosoppressione cronica. Nonostante gli importanti successi clinici nel trattamento delle immunodeficienze congenite e dell'emofilia, si obbietta a volte che il progresso clinico di questa nuova disciplina non segua velocemente i promettenti risultati preclinici. Non vi è dubbio che l'espansione di questi risultati ad altre patologie dipenderà in gran parte dalla messa a punto di più efficienti sistemi di trasferimento genico e dalla possibilità di produrre questi vettori in formulazioni adatte all'uso clinico. L'obbiettivo generale di questo progetto è proprio quello di contribuire allo sviluppo, al miglioramento e alla messa a punto di nuovi sistemi vettore in grado di rendere la terapia genica più efficace e più sicura.
Per raggiungere questo risultato, abbiamo raccolto intorno a questo Progetto il meglio della competenza tecnica e scientifica disponibile nel nostro paese, grazie anche ad una stretta interazione con società biotecnologiche del settore e con reclutamenti mirati dagli Stati Uniti. Il lavoro delle diverse Unità di ricerca sarà basato sull'impiego di vettori virali, gli unici in grado di garantire un'efficienza adeguata all'uso sull'uomo. Questi vettori includeranno quelli basati su retrovirus>>>

Coordinatore Scientifico del Programma di Ricerca
CLAUDIO BORDIGNON, ISTITUTO SCIENTIFICO H SAN RAFFAELE
Obiettivo del Finanziamento
Gli obiettivi principali e i risultati attesi di questo progetto sono i seguenti:
1) Costituire piattaforme tecnologiche solide per la produzione e il controllo di qualità di vettori retrovirali (RV), lentivirali (LV) e adenovirali helper-dipendenti (HD-Ad) attrverso le seguenti azioni:
1a. Sviluppo e/o validazione di sistemi di produzione ad alta efficienza compatibili con procedure operative di standardizzazione e scale-up: linee packaging per RV ottimizzate per tessuto bersaglio, linee packaging stabili inducibili e procedure di purificazione per LV, miglioramento del disegno di HD-Ad ed eliminazione delle contaminazioni da virus wt nelle procedure di produzione.
1b. Sviluppo di procedure di controllo di qualità e identificazione di parametri predittivi per la sicurezza e l'efficacia di preparazioni di vettori con particolare riguardo al rapporto particelle infettive/virali.
1c. Validazione della sicurezza dei diversi tipi di vettore attraverso test ad alta sensibilità che comprendano la determinazione del profilo di espressione genica in cellule trasdotte in vitro e studi immunologici, tossicologici e di biodistribuzione in vivo.
Ci si attende che questi studi possano validare la sicurezza di impiego ex vivo e in vivo di vettori LV e HD-Ad di ultima generazione. Verrano inoltre definite le dosi efficaci di vettore compatibili con le capacità di produzione che permettano un rapporto rischio/beneficio ottimale per i pazienti. Il>>>

Durata
36 mesi